L’Agenzia italiana del farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità della prima terapia a base di cellule Car-t (Chimeric Antigen Receptor T-cell) disponibile in Italia.

“La nuova terapia, denominata Kymriah* (tisagenlecleucel) – riferisce l’Aifa in una nota– potrà essere prescritta secondo le indicazioni approvate da Ema e utilizzata presso i centri specialistici selezionati dalle Regioni, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B”.

Le terapie Car-T – spiega ancora l’agenzia del farmaco – rappresentano una strategia immunoterapica di ultimissima generazione nella lotta ai tumori ematologici.

Come funziona?

Utilizzano i globuli bianchi (linfociti T) prelevati dal paziente e appositamente ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario; una volta reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle.

Car-T:Chi potrà curarsi?

La prima terapia anti-cancro Car-T in Italia, approvata oggi dall’Aifa, “potrà essere somministrata a 30-40 pazienti pediatrici e a circa 500 adulti“.

A dichiararlo,alla nota agenzia stampa Adnkronos,è Franco Locatelli, presidente del Consiglio superiore di sanità e direttore del Dipartimento di onco-ematologia pediatrica, terapia cellulare e genica dell’ospedale Bambino Gesù di Roma.

Il trattamento è indicato per adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard, e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B.

Quando sarà disponibile?

Car-T,secondo il presidente del Css,sarà a disposizione entro l’anno.

PER LA PRIMA VOLTA SSN PAGA A RISULTATO

Per la prima volta, infatti, il Ssn pagherà in base al risultato. L’intesa sul prezzo di tisagenlecleucel (Kymriah*) di Novartis, è infatti frutto di un accordo basato sul modello del ‘payment by result’ – come aveva anticipato il dg Aifa Luca Li Bassi – raggiunto dopo una lunga negoziazione e ratificato dal Cda dell’Agenzia, rinnovato questa settimana.

La remunerazione da parte del Ssn all’azienda produttrice – si parla di circa 300 mila euro a paziente – si basa sui risultati che la terapia raggiunge sul singolo malato.

Il pagamento sarà in 3 tranche:una quota minima sarà versata all’ingresso del paziente nel programma terapeutico,una seconda tranche a terapia in corso e l’ultima al quinto anno di sopravvivenza.

Ecco perché si parla di ‘pagamento a risultato’.

Per queste nuove terapie saranno stanziati 500 milioni di euro l’anno.

NOVARTIS, TERAPIA DISPONIBILE DA SETTEMBRE – “Considerando i tempi tecnici necessari per la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale dell’accordo con Aifa, presumibilmente sarà disponibile dal prossimo settembre” la nuova terapia Car-T che ‘arma’ le cellule del sistema immunitario contro alcune forme di tumori del sangue finora senza cura. Lo riferisce Novartis l’azienda produttrice del tisagenlecleucel (Kymriah*), la cui rimborsabilità è stata approvata oggi dall’Agenzia italiana del farmaco. “L’iter- prosegue Novartis in una nota – prevede inoltre che le Regioni identifichino i centri ematologici autorizzati a erogare il trattamento, centri che saranno opportunamente qualificati sulle procedure necessarie a somministrare tisagenlecleucel, in linea con le richieste dell’Agenzia europea (Ema)”.

A Monza sono stati trattati già 10 bambini sofferenti di leucemia linfoblastica acuta.

Alla Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma all’Ospedale San Gerardo d Monza – ricorda l’azienda produttrice Novartis in una nota – c’è l’unico centro in Italia a sperimentare tisagenlecleucel in ambito pediatrico.

“Tisagenlecleucel rappresenta una reale opportunità per questi pazienti e per le loro famiglie, dato che ha dimostrato un tasso di remissione globale dell’81%, con una risposta dal carattere completo e una sopravvivenza libera da recidiva duratura al follow-up, in oltre il 55% dei casi – afferma Biondi – E’ bene sottolineare che siamo solo all’inizio di una nuova pagina della medicina: gestione del profilo di tollerabilità del trattamento, sostenibilità della produzione e del sistema, sono elementi che rendono necessario continuare ad investire in questo settore da tutti gli attori coinvolti nel Sistema”.

Fonte Adnkronos

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